Especialistas del Hospital Garrahan, CONICET y de otras instituciones desarrollaron por primera vez un modelo preclínico y cultivos celulares primarios que reproducen la biología del retinoblastoma -el cáncer de ojo pediátrico más común- metastásico.
El modelo en estudio y los cultivos, servirán para diseñar tratamientos innovadores que puedan curar a estos pacientes. La incidencia de retinoblastoma en el mundo es de 1 caso cada 17 mil nacidos vivos y en Argentina se detectan entre 40 y 45 casos nuevos por año en menores de 15 años.
El retinoblastoma se puede eliminar cuando se detecta en forma temprana y suele ser sensible a la quimioterapia. Sin embargo, el pronóstico empeora si el cáncer se disemina principalmente al sistema nervioso central: en esos casos, hasta 9 de cada 10 pacientes no logra curarse pese a la quimioterapia, la radioterapia y la cirugía.
“Es imprescindible avanzar en el conocimiento de por qué se disemina el tumor, determinar los factores de riesgo moleculares que controlan ese proceso. Los modelos preclínicos que logramos generar serán útiles para evaluar nuevas terapéuticas y finalmente, encontrar nuevos tratamientos para esta población que hoy carece de alternativas”, afirma Paula Schaiquevich, líder del avance, investigadora del CONICET y directora de la Unidad de Tratamientos Innovadores del Hospital Garrahan.
En los países desarrollados este tipo de tumor se suele detectar a tiempo, pero en los de ingresos medios y medios-bajos, como consecuencia del diagnóstico tardío, limitaciones en el acceso a tratamientos, factores culturales y otras variables, más de la mitad de los niños afectados se diagnostican con enfermedad metastásica, es decir, cuando el tumor se diseminó por fuera del ojo a otros órganos y tejidos.
Schaiquevich enfatiza la importancia de desarrollar un modelo preclínico para el estudio del retinoblastoma. Este tipo de cáncer, como la mayoría de las malignidades pediátricas, son enfermedades raras. “Por ello, es muy difícil realizar estudios clínicos para identificar nuevos tratamientos que incluyan un número significativo de pacientes. Al ser ‘pocos’ pacientes, se dificulta la realización de varios estudios clínicos para identificar cual sería la ‘mejor’ terapéutica. Para ello, estos modelos, como el que hemos desarrollado, son muy importantes porque nos permiten evaluar y ‘filtrar’ seleccionando los tratamientos que sean los más promisorios para que luego sí se puedan evaluar en estudios en pacientes”, puntualiza.
Un aspecto muy importante del proyecto “es que generamos capacidades locales en nuestro país para la evaluación genómica y molecular del retinoblastoma y el desarrollo y caracterización de modelos preclínicos de este tumor. Las herramientas aprendidas pueden aplicarse a desarrollar nuevos modelos en otros tumores pediátricos”, afirmó Schaiquevich.
Antes, para el retinoblastoma intraocular, se administraba quimioterapia por vía endovenosa, pero los fármacos además de eliminar células cancerígenas dañaban tejidos sanos. “Con el grupo de investigación en retinoblastoma, realizamos estudios preclínicos que permitieron optimizar los esquemas terapéuticos y definir cuáles quimioterápicos usar conjuntamente en niños afectados con retinoblastoma intraocular para lograr una mayor eficacia del tratamiento y disminuir la probabilidad de eventos adversos, incluso serios que pueden poner en peligro la vida del paciente”, explica Schaiquevich.
Los resultados de nuestras investigaciones, descritos en revistas científicas internacionales, permitieron que el equipo de oncólogos, oftalmólogos y neurointervencionistas del Hospital Garrahan pudiesen emplear esos procedimientos y tratar con éxito a niños y niñas con retinoblastoma intraocular”.
El desarrollo del modelo preclínico para el estudio del retinoblastoma metastásico forma parte de una línea de investigaciones desarrolladas en el marco de un trabajo conjunto coordinado e integrado por investigadores e investigadoras, becarios y becarias del CONICET en el hospital pediátrico de referencia nacional Garrahan, en el Instituto de Investigaciones Bioquímicas de Buenos Aires (IIBBA, CONICET-Fundación Instituto Leloir), especialistas de instituciones internacionales, y personal médico del Garrahan.
Los estudios se realizaron gracias a la obtención de distintas fuentes de financiamiento científico nacionales como el CONICET y el apoyo de la Fundación Natali Dafne Flexer, The Fund for Ophtahlmic Knowledge (Nueva York, Estados Unidos), la Fundación Nelia et Amadeo Barletta, la Fundación Leo Messi y el Instituto Oncológico Henry Moore.
Fuente: Consenso Salud.
Foto: Prensa Hospital Garrahan.
